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NMO 最新治療藥物

根據美國 ”MedPage Today” 2020/11最新資料, 以下3款藥物都已在過去一年半內,

獲得美國食品與藥物管理局(FDA - Food and Drug Administration) 批准作為治療NMO用

  1. eculizumab (Soliris)

  2. inebilizumab (Uplizna)

  3. satralizumab (Enspryng)

 

1. Eculizumab (Soliris) - 補體蛋白抑制劑

  • 第一隻獲FDA批用治療NMO的藥物

  • 為重組人類源單株抗體, 是第一個(C5)補體蛋白抑制劑, eculizumab與(C5)補體蛋白結合來阻斷其活化途徑, 防止它對免疫細胞引發的發炎

  • 專為治療血清中帶有(AQP4-IgG)抗體的NMO病人使用 (沒有此抗體的NMO病人未能證實其效用)

  • 臨床試驗 (PREVENT trial ) 結果顯示, 在48星期的測試期中, eculizumab可成功減少NMO復發率接近94%

  • 使用方法: 以靜脈注射方式使用, 每次注射需時大約35分鐘, 建議頭4次都是一星期注射1次, 之後可每兩星期注射1次, 長期使用

  • 暫時來說, 其有效防止NMO復發的表現為同類藥物最高

  使用考慮:

  • 因需每兩星期注射1次, 令病人使用不便.

  • 另外藥費極昂貴, 在美國每年約為港幣 $4,000,000, 香港HA已引入此藥, 但需病人自費, 香港藥費在此未有資料

 

2. Inebilizumab (Uplizna) -  B細胞消耗劑

  • 是一種人源化單克隆抗體, 專靶向CD-19, CD-19是一種在廣泛免疫B細胞上的蛋白質, NMO病發起因正正是出於B細胞的異常增長, 而inebilizumab就透過與CD-19結合而消除B細胞

  • 同樣專為治療血清中帶有(AQP4-IgG)抗體的NMO病人使用 (沒有此抗體的NMO病人未能證實其效用)

  • 臨床試驗(N-MOmentum clinical trial) 結果顯示, inebilizumab可成功減少NMO復發率接近77%

  • 使用方法: 以靜脈注射方式使用, 每次注射需時大約90分鐘, 每6個月注射1次

  • 此藥物仍未引入香港使用

 

3. Satralizumab (Enspryng) - 白细胞介素-6 (IL-6) 抑制劑

  • 是一種人源化單克隆抗體, 專對抗白細胞介素-6受體(IL-6 receptor)

  • IL-6是一種促進發炎的細胞因子, 在NMO急性病發時, 腦脊髓液中有高濃度的這些細胞因子, 所以若能阻隔IL-6受體, 就可抑制這些細胞因子的活躍性, 防止發炎

  • 同樣專為治療血清中帶有(AQP4-IgG)抗體的NMO病人使用 (沒有此抗體的NMO病人未能證實其效用)

  • 臨床試驗結果顯示, 在96星期的測試期中, satralizumab可成功減少NMO復發率接近75%

  • 使用方法: 是唯一可以用皮下注射方式的NMO藥物, 每四星期注射1次, 可在家自行注射, 長期使用

  • 此藥物正進行引入香港使用, 應需病人自費, 香港藥費在此未有資料

 

以上3款新藥都依據不同藥理機制, 但都是基於對NMO病理有更深理解而研製, 特別是發現AQP4抗體與NMO病發的關連為一大突破. 每款藥物的效用都仍有待觀察和發展, 如第一款eculizumab (Soliris), 因其昂貴費用和頻繁注射次數原因, 以致不能普及使用, 暫時只會考慮給頑固病症者使用. 至於另外兩款藥物都是昂貴, 而且較為新, 在市場仍是較少使用

 

至於一直使用開傳統治療NMO藥物的病人, 若沒有新的復發, 他們普遍不會轉新的藥物, 反而是新的NMO確診者比較合適去由一開始就使用新藥, 當然都要視乎醫療保險可否承包新藥物的昂貴費用而定. 新藥的優點是已證實其防止NMO復發的有效性, 而不是傳統藥物的推測性效用

 

展望將來, 希望NMO未來發展的新治療方向, 是循再調較/再教育自身免疫系統為主, 而不需病人長期服食免疫抑制劑, 帶來極多副作用和後遺症, 相信下一發展治療方向應是 Tolerization therapies (免疫耐受治療)

​​2020/11

​參考資料: 

Clinical Challenges: New Therapies in Neuromyelitis Optica

— Recent approval of three drugs has expanded the options available

by Mike Bassett, Contributing Writer, MedPage Today November 30, 2020

https://www.medpagetoday.com/clinical-challenges/nmosd/89917?fbclid=IwAR2cvl4nKnBGAdi4l8hoAKvkGHQNEa6i2Wyr7aKzdQcOozWA_HtDtiN1kB8