一本見證NMO醫學變革的好書! “ The Power of Rare” – 罕有的力量 Chris Chan
Updated: Aug 2, 2021
為14歲女兒赴湯蹈火
這本書講述一個美國家庭的故事怎樣改寫全世界NMO病患的命運, 作者Victoria Jackson (以下簡稱: VJ)當年是一個成功的化妝界女企業家, 2008年發生一件重大的事, 令她由一個商界女強人, 被迫轉變成日後的醫學界改革者. 2008年9月的一天, VJ的14歲女兒突然感到眼部痛楚, 繼而視力受損, 經醫生多番診斷後證實患上NMO.
在當年的美國, NMO視神經脊髓炎這病對VJ一家來說十分陌生, 在網上搜尋NMO病名, 只找到4行文字, 每行最後句尾都寫著 ”會致命”. 這個好媽媽遍尋名醫, 好多醫生不認識NMO, 那時全世界只找到一位在Mayo Clinic 的腦神經科醫生 (Dr. Brian Weinshenker) 有做NMO相關的研究. 因為這是罕見病, 亦是所謂”孤兒病”, 沒有人會投資為那麼少的病人去做研究. 那時並未有好多藥物可選擇, 醫生還預測她的女兒將會不斷復發致殘, 最後會變成殘障和失明, 還預計她只剩下4-6年壽命. 為了拯救她的女兒, VJ在同年火速成立了一個基金會(Guthy-Jackson Charitable Foundation, 簡稱: GJCF), 專資助一切有關NMO的醫學研究經費, 她要跟時間競場, 要在最短時間內集合全球最頂尖的醫學人士, 研究出有效治療NMO的方案.
人生有幾多個十年?
無論你現在多大年紀, 對你來說10年長嗎? 可以有什麼作為? 過去10年你做過什麼令自己滿意的事? 讓我們又看看在地球的另一邊這十年又發生了什麼事? 因著GJCF在12年前的成立, 全球的NMO病人都因而有以下的受惠:
1. 集合30個國家中超過100位科學和研究專家, 組成國際醫學大聯盟, 共同為研究NMO舉行經常性會議
2. 基金資助了接近80項有關NMO的研究項目, 加速對NMO的認識和治療方法, 其中包括:
- 早於2004年醫學界認出血液中NMO獨特抗體 (AQP4)為標記, 成為診斷NMO的獨特準則, GJCF基金加速此診斷測試成為國際認可標準進程, 大大減少被錯診為MS的個案, 增加成功確診NMO數目. 十年前, 約100,000人中只可成功確診1位NMO患者; 今天建立了有效診斷標準, 大幅度提高確診NMO比率, 現在約100,000人中可確診10個NMO患者, 以免NMO患者被錯診為MS而延誤治療. 試想想, 若沒有這個(AQP4)驗血測試, 10個患者中就有9個未被驗出患NMO, 情況是多麼不可想像
- 另外資助了好多NMO藥物的臨床測試, NMO是罕有病, 沒有太多醫療機構願意投入資金作研究, 更莫說是臨床測試. 自從NMO此新病症被發現, 整整100年都沒有出現過臨床測試, VJ改寫了NMO醫學史, 基金的資助促使市場先後已在2020年前, 成功研究出3種經FDA批准專針對治療NMO的藥物, 試想像在之前的日子, 在世上根本沒有一種藥物是專為治療NMO研製
- 同時正資助研究具突破性的新治療方案, 如: Tolerization therapy (免疫耐受治療), 有別於現有的免疫抑制藥物的治標不治本, 免疫耐受治療可成為新的治療方向, 不需抑制病人免疫系統而導致眾多副作用, 而是改為去重置 (reset/ reboot) 病人免疫系統, 將紊亂的免疫系統回復正常, 針對NMO真正的病因去治療, 而不是一味壓抑已出錯的免疫系統, , 到時病人就不需長期服藥去防止復發
3. 成立一個NMO的生物庫(biobank), 徵集了超過1000名NMO病人, 願意參與NMO臨床研究, 其血液庫儲存NMO病人的血液樣本, 提供更多有利研究成功的因素
4. 鼓勵各地NMO病人和其家屬, 各自在當地組成病人團體, 定期舉行NMO病患日, 集合醫學專家, 醫生, 病人, 家屬共聚分享, 除獲取最新醫學資訊外, 更可建立病患間的情緒支持網絡
5. 在網上提供了好多有關NMO的實用資訊, 以供病人及其家屬參考, 增進對NMO認識和了解, 亦翻譯為多種語言
帶給我什麼啟發?
當大家被VJ這10年成功推動NMO醫學發展所吸引時, 有否留意一點? VJ並不是醫生, 完全不屬醫學界, 甚至未完成高中教育. 一個本來屬化妝業的商界女子, 為何對NMO有這麼大的貢獻? 又或者說, 若循醫學界根深柢固的傳統文化或觀念去出發, 效果又會否一樣呢? 對於VJ來說, NMO好陌生, 醫學界也同樣陌生, 她仿如一張白紙帶著九死一生的使命被迫進入此新領域, 但正正她是一張白紙, 故此沒有思想包袱, 沒有既定框架, 沒有 ”此路不通” 的思維障礙… 她憑著過往的創業精神, 在NMO領域去開創了一條新路. 當然VJ擁有的龐大資金和人際網絡, 都是重大成功因素, 但請不要以為有錢就一定事成, 若缺乏創新思維和突破格局的熱心, 亦未必會有現在的成就
VJ的故事對我有不少激勵! 幾年前讀的故事激發我4個月前去開設這個屬於香港NMO病人的分享網站, 這半年都遇上好多大大小小障礙, 當中經歷的艱辛或可留待日後寫篇”開拓血淚史”. 其中最難的是邀請醫護提供有關NMO醫學資訊, 懂NMO的醫生已不多, 醫過NMO病人更少, 又礙於香港醫療制度, 政府醫生參與HA以外的職務有好多限制, 總總因素下, 形成好大開拓困難. 自己曾暗想, 若早年努力讀好書, 可以考上醫, 現在就不需找醫生找得咁辛苦, 這生人未曾試過一刻像現在那麼渴想當個醫生, 以前一直沒有羨慕或嚮往的職業頓時成為心中至”寶”.
最後, 我想通了, 其實幸好我不是一個醫生, 因為可能當我真是一個醫生時, 我都會用了醫生的視野和思維, 做任何決定都有既定框架. 正正因為我不是, 我可帶著非醫生思維去自由發揮這個網站的無限可塑性, 突然感到自己的角色都好重要. 若十年前一個未完成高中教育的女人可以帶來今天NMO的新思維新突破, 我想上天以往給予我的經歷和磨練是不會浪費的, 同樣我都有屬於我的角色. 大家都莫要低估自己, 你總有你的角色, 旁人不可取代, 請認定自己角色, 相信自己能力, 前面並未是你所想的 ”此路不通”, 總有路走, 但首先要做的是 - 行第一步! 千里之行始於足下! 我的經驗是: 你不先行出第一步, 你就看不見之後的另一步!
VJ人生智言:
若連平凡的我都能作成的事, 相信任何人都能作
罕有是一種力量, 而不是軟弱
參考資料來源:
https://www.womenofthehall.org/national-womens-hall-of-fame-forum/nwhf-forum-archive/victoria-jackson-the-power-of-rare-june-4-2020/
https://www.the-scientist.com/reading-frames/rare-to-the-rescue-64290